BERLIN: Seorang pesakit di Jerman berjaya dirawat menggunakan ubat berasaskan teknologi penyuntingan gen CRISPR buat kali pertama, umum Sekolah Perubatan dan Hospital Charite di Berlin pada Khamis, lapor Agensi Berita Jerman (dpa).
Pesakit berusia 19 tahun itu, Mohammad, menghidap penyakit darah genetik beta-talasemia dan menurut kenyataan Charite, kini tidak lagi bergantung kepada pemindahan darah hasil rawatan berkenaan.
“Sistem imun Mohammad juga pulih dan keadaannya kini benar-benar sangat baik,” menurut kenyataan itu.
Ubat itu dikenali sebagai Casgevy diluluskan di Kesatuan Eropah sejak 2024 untuk merawat penyakit sel sabit dan beta-talasemia bagi pesakit tertentu berusia 12 tahun ke atas.
Kedua-dua penyakit darah genetik itu berpunca daripada kecacatan pada gen hemoglobin. Hemoglobin ialah kompleks protein yang mengandungi zat besi dan terdapat dalam sel darah merah, yang berfungsi membawa oksigen.
Gejala beta-talasemia termasuk keletihan teruk, kesakitan, gangguan perkembangan fizikal dan kognitif serta lebihan zat besi yang boleh merosakkan organ. Kira-kira 60,000 kanak-kanak dilahirkan di seluruh dunia setiap tahun dengan beta-talasemia yang teruk.
Untuk terus hidup, kanak-kanak yang terjejas memerlukan pemindahan darah setiap tiga minggu. Bagaimanapun, pemindahan darah secara berterusan boleh menyebabkan kesan sampingan serius dalam jangka panjang.
Pemindahan sel stem boleh menyembuhkan penyakit itu, tetapi pesakit biasanya tidak boleh berusia lebih daripada kira-kira 14 tahun untuk menjalani rawatan, menyebabkan Mohammad terlalu tua untuk menerima rawatan itu.
Sebagai alternatif, dia menerima ubat berasaskan CRISPR Exagamglogene Autotemcel buat kali pertama di Charite pada Mei 2026. Rawatan itu mengambil masa kira-kira 12 bulan.
Pembangun kaedah itu, Emmanuelle Charpentier dan Jennifer Doudna, dianugerahkan Hadiah Nobel hasil kerja mereka pada 2020.
Bagaimanapun, sesetengah pakar mempunyai kebimbangan terhadap terapi berkenaan yang sangat kompleks dan hanya boleh diberikan kepada bilangan pesakit yang terhad.
--BERNAMA-dpa
